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Maladies oculaires et thérapie génique

Alors que la thérapie génique progresse, il est devenu évident que certains tissus se prêtent mieux que d'autres à l'administration de gènes. Parmi eux, l'œil, qui présente plusieurs avantages. La thérapie génique rétinienne a considérablement progressé au cours des trois dernières décennies. Des efforts initiaux ont été consacrés à l'exploration exhaustive et à l'optimisation des capacités de transduction des vecteurs d'administration de gènes, à la définition des voies d'administration intraoculaires appropriées et à l'obtention de preuves d'efficacité dans des modèles animaux de maladies rétiniennes héréditaires (MRI).

Représentation schématique de la rétine et du schéma d'expression des gènes rétiniens. Les gènes pour lesquels des approches de thérapie génique sont en cours de test clinique sont indiqués en gras. EPR : épithélium pigmentaire rétinien.

Fig. 1 : Représentation schématique de la rétine et schéma d'expression des gènes rétiniens. Les gènes pour lesquels des approches de thérapie génique sont en cours de test clinique sont indiqués en gras. EPR : épithélium pigmentaire rétinien.

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Maladies héréditaires de l'œil

Les dystrophies rétiniennes héréditaires (DRI) comprennent un certain nombre de troubles rares causés par des défauts génétiques. Ces troubles entraînent une dégénérescence progressive de la rétine. Les DIR se prêtent bien à la thérapie génique car les mutations sous-jacentes sont bien comprises. En outre, l'administration de la thérapie par des AAV ou des LV a fait ses preuves. Le développement de la thérapie génique oculaire au cours des deux dernières décennies a principalement ciblé les maladies rétiniennes héréditaires car la génétique d'un grand nombre de ces maladies a été bien caractérisée et les options de traitement pour ces maladies rares sont limitées.

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Les IRD les plus courantes sont :

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Amaurose congénitale de Leber (ACL)

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
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N° du produit
Quantité
Fiche technique
Reactivity Human
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, IF, IHC
Validations
  • collections(3)
N° du produit ABIN334371
Quantité 100 μg
Reactivity Human, Mouse
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, ICC, IF, WB
Validations
  • collections(2)
N° du produit ABIN6257056
Quantité 100 μL
Reactivity Rat
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, WB
Validations
  • collections(2)
N° du produit ABIN238680
Quantité 100 μg

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Choroïdémie

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
Validations
N° du produit
Quantité
Fiche technique

Clonalité Polyclonal
Application WB
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN1440017
Quantité 600 μg
Reactivity Horse, Human
Clonalité Polyclonal
Application WB
Validations
  • (1)
  • collections(1)
N° du produit ABIN2792245
Quantité 100 μL
Reactivity Human
Clonalité Monoclonal
Application IF, IHC (p), ELISA, WB
Validations
  • (3)
  • collections(6)
N° du produit ABIN562836
Quantité 100 μg
Reactivity Human, Mouse, Rat
Clonalité Polyclonal
Application IHC, WB
Validations
  • collections(9)
N° du produit ABIN1513519
Quantité 100 μg

Explorer les produits par cible:

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Névropathie optique héréditaire de Leber (LHON)

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
Validations
N° du produit
Quantité
Fiche technique
Reactivity Human
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, WB
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN561869
Quantité 50 μL
Reactivity Mouse
Clonalité Polyclonal
Application WB
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN6144111
Quantité 100 μL
Reactivity Rat
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, WB
Validations
  • collections(2)
N° du produit ABIN238680
Quantité 100 μg

Explorer les produits par cible:

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Rétinite pigmentaire

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
Validations
N° du produit
Quantité
Fiche technique
Reactivity Human
Clonalité Monoclonal
Application IHC, StM
Validations
  • collections(4)
N° du produit ABIN6939061
Quantité 100 μg
Reactivity Human
Clonalité Polyclonal
Application FACS, IF, IHC, ELISA, WB
Validations
  • collections(7)
N° du produit ABIN3030229
Quantité 0.4 mL
Reactivity Cow, Dog, Guinea Pig, Horse, Human, Monkey, Rabbit
Clonalité Polyclonal
Application WB
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN6748131
Quantité 100 μL
Reactivity Cow, Dog, Guinea Pig, Horse, Human, Mouse, Rabbit, Rat
Clonalité Polyclonal
Application WB
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN2789553
Quantité 100 μL
Reactivity Human
Clonalité Polyclonal
Application EIA, WB
Validations
  • collections(2)
N° du produit ABIN954582
Quantité 0.4 mL

Explorer les produits par cible:

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Achromatopsies

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
Validations
N° du produit
Quantité
Fiche technique
Reactivity Mouse, Rat
Clonalité Polyclonal
Application IHC
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN1742526
Quantité 50 μg
Reactivity Human
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, IHC
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN6391408
Quantité 100 μg
Reactivity Human
Clonalité Polyclonal
Application EIA, WB
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN951585
Quantité 0.4 mL

Explorer les produits par cible:

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Rétinoschisis lié à l'X (XLRS)

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
Validations
N° du produit
Quantité
Fiche technique
Reactivity Human
Clonalité Polyclonal
Application WB
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN519922
Quantité 50 μg

Explorer les produits par cible:

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Syndrome d'User de type 1B

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
Validations
N° du produit
Quantité
Fiche technique
Reactivity Human, Mouse
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, IHC
Validations
  • collections(2)
  • (1)
N° du produit ABIN2435036
Quantité 200 μL
Reactivity Human
Clonalité Polyclonal
Application WB
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN1680949
Quantité 100 μg

Explorer les produits par cible:

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Maladie de Stargardt

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
Validations
N° du produit
Quantité
Fiche technique
Reactivity Human, Mouse
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, IF
Validations
  • (3)
  • collections(4)
N° du produit ABIN343052
Quantité 100 μg
Reactivity Cow
Clonalité Monoclonal
Application IHC, WB
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN361347
Quantité 100 μL

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L'anticorps ABCA4 cité dans un article sur la thérapie génique de la maladie de Stargardt

McClements et al. étudient l'utilisation d'une approche à double vecteur pour la thérapie génique AAV de la maladie de Stargardt. anticorps anti-ABCA4 (ABIN343052) cité dans Human Gene Therapy Vol. 30, No. 5. (2019)

Montrer plus.

Maladies non héréditaires de l'œil

Les résultats des essais cliniques portant sur la thérapie génique pour les maladies oculaires héréditaires ont incité la communauté des chercheurs à utiliser la thérapie génique pour gérer certaines des maladies oculaires non héréditaires les plus courantes, en particulier les maladies pour lesquelles les traitements actuels sont effectueux mais ne sont pas viables à long terme, comme le glaucome, la dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l'âge (DMLA) et la rétinopathie diabétique. Bien que ces maladies impliquent de multiples gènes et qu'elles soient plus complexes et hétérogènes, des progrès ont été réalisés vers des traitements chez l'homme.

Il s'agit d'une maladie non héréditaire.

Les maladies non héréditaires les plus courantes sont :

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Glaucome à angle ouvert

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
Validations
N° du produit
Quantité
Fiche technique
Reactivity Human, Mouse, Rat
Clonalité Polyclonal
Application FACS, IF (cc), IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validations
  • (2)
  • collections(4)
N° du produit ABIN730153
Quantité 100 μL
Reactivity Human, Rat
Clonalité Monoclonal
Application ELISA, FACS, WB
Validations
  • collections(5)
N° du produit ABIN5542567
Quantité 0.1 mg
Reactivity Human, Rat
Clonalité Polyclonal
Application IHC (p), WB
Validations
  • collections(3)
N° du produit ABIN2857031
Quantité 100 μL

Explorer les produits par cible:

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Dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA)

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
Validations
N° du produit
Quantité
Fiche technique
Reactivity Human
Clonalité Polyclonal
Application IHC, IHC (p), WB
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN2616159
Quantité 0.1 mg
Reactivity Human
Clonalité Monoclonal
Application ICC, FACS, IHC, ELISA, WB
Validations
  • (2)
  • collections(8)
N° du produit ABIN1098134
Quantité 0.1 mg
Reactivity Human
Clonalité Monoclonal
Application ELISA, FACS, IF, IHC, WB
Validations
  • collections(8)
N° du produit ABIN1491388
Quantité 100 μg
Reactivity Human, Mouse, Rat
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, IF (cc), IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validations
  • (3)
  • collections(2)
N° du produit ABIN669951
Quantité 100 μL
Reactivity Human, Mouse, Rat
Clonalité Polyclonal
Application EIA, IHC (p), WB
Validations
  • collections(2)
N° du produit ABIN500642
Quantité 0.1 mg
Reactivity Human
Clonalité Monoclonal
Application IA, IHC (fro), FACS, IHC (p), WB
Validations
  • (2)
N° du produit ABIN2192047
Quantité 100 μg
Reactivity Goat, Human, Mouse, Pig, Rat
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, FACS, IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validations
  • (14)
  • collections(6)
N° du produit ABIN727205
Quantité 100 μL
Reactivity Human, Mouse
Clonalité Polyclonal
Application IHC (p), WB
Validations
  • (6)
  • collections(3)
N° du produit ABIN2855448
Quantité 100 μL

Explorer les produits par cible:

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Odème maculaire diabétique (OMD)

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
Validations
N° du produit
Quantité
Fiche technique
Reactivity Human, Rat
Clonalité Monoclonal
Application ELISA, FACS, WB
Validations
  • collections(5)
N° du produit ABIN5542567
Quantité 0.1 mg
Reactivity Human, Mouse, Rat
Clonalité Polyclonal
Application EIA, IHC (p), WB
Validations
  • collections(2)
N° du produit ABIN500642
Quantité 0.1 mg
Reactivity Goat, Human, Mouse, Pig, Rat
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, FACS, IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validations
  • (14)
  • collections(6)
N° du produit ABIN727205
Quantité 100 μL

Explorer les produits par cible:

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Glaucome

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
Validations
N° du produit
Quantité
Fiche technique
Reactivity Human, Rat
Clonalité Monoclonal
Application ELISA, FACS, WB
Validations
  • collections(5)
N° du produit ABIN5542567
Quantité 0.1 mg
Reactivity Human, Rat
Clonalité Polyclonal
Application IHC (p), WB
Validations
  • collections(3)
N° du produit ABIN2857031
Quantité 100 μL

Explorer les produits par cible:

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Rétinopathie diabétique

Produit
Reactivity
Clonalité
Application
Validations
N° du produit
Quantité
Fiche technique
Reactivity Human
Clonalité Polyclonal
Application IHC, IHC (p), WB
Validations
  • collections(1)
N° du produit ABIN2616159
Quantité 0.1 mg
Reactivity Human, Mouse, Rat
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, FACS, ICC, IF (cc), IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validations
  • (1)
  • collections(5)
N° du produit ABIN730798
Quantité 100 μL
Reactivity Human
Clonalité Monoclonal
Application ICC, FACS, IHC, ELISA, WB
Validations
  • (2)
  • collections(8)
N° du produit ABIN1098134
Quantité 0.1 mg
Reactivity Human
Clonalité Monoclonal
Application ELISA, FACS, IF, IHC, WB
Validations
  • collections(8)
N° du produit ABIN1491388
Quantité 100 μg
Reactivity Human, Mouse, Rat
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, IF (cc), IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validations
  • (3)
  • collections(2)
N° du produit ABIN669951
Quantité 100 μL
Reactivity Human, Mouse, Rat
Clonalité Polyclonal
Application EIA, IHC (p), WB
Validations
  • collections(2)
N° du produit ABIN500642
Quantité 0.1 mg
Reactivity Human
Clonalité Monoclonal
Application IA, IHC (fro), FACS, IHC (p), WB
Validations
  • (2)
N° du produit ABIN2192047
Quantité 100 μg
Reactivity Goat, Human, Mouse, Pig, Rat
Clonalité Polyclonal
Application ELISA, FACS, IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validations
  • (14)
  • collections(6)
N° du produit ABIN727205
Quantité 100 μL
Reactivity Human, Mouse
Clonalité Polyclonal
Application IHC (p), WB
Validations
  • (6)
  • collections(3)
N° du produit ABIN2855448
Quantité 100 μL

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References

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Gordon, Del Medico, Sander, Kumar, Hamad: "Gene therapies in ophthalmic disease." dans: Nature reviews. Drug discovery, Vol. 18, Issue 6, pp. 415-416, (2019) (PubMed).

Lee, Wang, Chen, Li, Edwards, Hewitt, Liu: "Gene therapy for visual loss: Opportunities and concerns." dans: Progress in retinal and eye research, Vol. 68, pp. 31-53, (2019) (PubMed).

Wang, Ling, Tu, van Wijngaarden, Dusting, Liu: "Gene therapy for diabetic retinopathy: Are we ready to make the leap from bench to bedside?" dans: Pharmacology & therapeutics, Vol. 173, pp. 1-18, (2017) (PubMed).

Wang, Roberts, Liu: "Updates on Gene Therapy for Diabetic Retinopathy." dans: Current diabetes reports, Vol. 20, Issue 7, pp. 22, (2020) (PubMed).

  • https://academic.oup.com/view-large/164513896
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